科學家發現基因編輯運行機制，人類有望戰勝癌癥

今日，哈爾濱工業大學正式對外發布，該校生命學院教授黃志偉及其團隊首次揭示了CRISPR-Cpf1識別crRNA的復合物結構。該成果研究論文已在《自然》(《Nature》)在線發表。

所謂“CRISPR-Cpf1”，是最新被人類發現的最高效的DNA編輯工具。人類知道DNA這個物質由來已久，但是無法控制用以優化。眾所周知，人類疾病中的癌癥、艾滋病或遺傳疾病都可以在DNA中找到“答案”，而“CRISPR-Cpf1”就是破解“答案”的關鍵，只不過，過去人們一直無法掌握這個答案的作用機制。如今，“CRISPR-Cpf1”的運行機制被破譯，就是基因科技的一大突破。這意味著，人類以后可通過對基因進行手術來根治某些疾病。

2015年，美國科學家發現了能在人類細胞內進行“基因編輯”的工具“CRISPR-Cpf1”，它能夠直接改造基因——就像文字編輯軟件“修改文檔”一樣來“修正”基因。

這不是CRISPR/Cas9這項明星技術第一次得到人們的關注。在此之前，有著“豪華版”諾獎之稱的“2015年度生命科學突破獎”頒發給了發現基因組編輯工具“CRISPR/Cas9”的兩位美女科學家——珍妮弗·杜德娜和艾曼紐·夏邦杰。二人更是獲得了2015年度化學領域的引文桂冠獎。

那CRISPR/Cas9到底是一項什么技術，為何能夠獲得如此這般青睞，又何以在短短兩三年時間內，發展成為生物學領域最炙手可熱的研究工具之一，并有近700篇相關論文發表？它將來又會如何影響到我們的生活？

CRISPR/Cas9是繼“鋅指核酸內切酶（ZFN）”、“類轉錄激活因子效應物核酸酶（TALEN）”之后出現的第三代“基因組定點編輯技術”。與前兩代技術相比，其成本低、制作簡便、快捷高效的優點。

“在2012年，人類科學家發現了‘CRISPR-Cas9’系統，被用于細胞內目的DNA的剪切、激活表達等，它作為科研、醫療等領域的工具，已被風暴般地應用于世界生物、醫院實驗室。”黃志偉教授告訴記者，“CRISPR-Cpf1”是有別于“CRISPR-Cas9”的另一條基因“剪切”之路，更有利于基因編輯后的修復。

據黃志偉教授介紹，細菌跟人類、動植物一樣也具備抵抗病毒的系統，稱之為CRISPR系統。他揭示了“CRISPR-Cpf1”識別“CRISPRRNA”以及Cpf1剪切“pre-crRNA”成熟的分子機制，這對認識細菌如何通過CRISPR系統抵抗病毒入侵的分子機理具有十分重要的科學意義。黃志偉還發現，Cpf1并不是此前人們推測的二聚體狀態，它本身是一個呈三角形的單體，位于該結構中間是一個帶有正電荷的凹槽。這些研究為成功改造Cpf1系統，使之成為特異的、高效的全新基因編輯系統提供了結構基礎。

黃志偉表示，他將嘗試運用“CRISPR-Cpf1”對細胞進行研究，例如用艾滋病病毒進行試驗。黃志偉解釋稱，如果這一新發現未來得以轉化應用，人類就可以對癌癥和艾滋病等疾病的基因進行“刪除”、“修改”等“編輯”，而“編輯”過的基因可以遺傳到下一代，從而讓人類徹底“消滅”這些疾病。

黃教授甚至表示，這樣發展下去，“美國隊長”有可能成真。

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