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      基因編輯公司要上市了,然而這筆糊涂帳還沒算清

      本文作者: 奕欣 2016-04-13 18:11
      導語:專利所有者和獲獎者是不同的人,所以到底怎么整?

      基因編輯公司要上市了,然而這筆糊涂帳還沒算清

      uncovermichigan

      基因編輯公司Intellia Therapeutics日前遞交招股書,擬IPO1.2億美元,納斯達克股票代號為NTLA。該公司專注于CRISPR 技術,旨在修復用戶的缺陷基因。

      在2015年9月,Intellia Therapeutics獲得了7000萬美元B輪投資,由 OrbiMed HealthCare Fund Management 領投,Fidelity Management and Research Company、Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

      Intellia Therapeutics還宣布了一項和美國制藥公司Regeneron Pharmaceuticals長達六年的合作協議,將會在上市時向后者定向增發5000萬美元的股份。它的另一個重要合作方是諾華公司,在2015年1月與后者展開一項長達5年的CRISPR /Cas 9合作計劃。

      CRISPR /Cas 9,到底是個什么鬼?

      那么問題來了,CRISPR /Cas 9是一項怎樣的技術,為何引來各大金主紛紛投資?

      簡單說來:CRISPR是目前用于基因編輯最有效、最實用、性價比也最高的方法。

      關于基因編輯的歷程,大概經歷了如下的階段:

      基因編輯公司要上市了,然而這筆糊涂帳還沒算清

      根據Wiki的介紹,CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)為目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統,以消滅外來的質體或者噬菌體,并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。

      聽不懂?說人話好嗎?

      雷鋒網嘗試用自己的語言解釋一下這個技術:CRISPR是一種細菌和病毒抗爭的“武器”。

      病毒猖獗的原因,在于它會將自己的基因整合到細菌中,并且借此不斷復制。那么,細菌為了清涂病毒,就在長期的演進過程中發明了一種特別的免疫方法,那就是將病毒基因從自己的染色體上切下來。

      在這種切除方法里,最為經典的一種是以蛋白Cas9的復合物,在一段RNA的指導下進行定向尋找切除DNA序列。

      這種技術就叫作CRISPR/Cas 9基因編輯系統。

      所以,它最大的優點就在于設計簡單以及操作容易,未來將可應用于各種領域當中。

      看上去很美,技術難點依然存在

      基因編輯公司要上市了,然而這筆糊涂帳還沒算清

      the-scientist

      這項技術聽上去非常美好呢。不過,CRISPR/Cas 9技術是否能推動人類的基因治療呢?

      在這之前,我們需要解決的問題主要有兩個。一個是脫靶問題。“魚與熊掌不可兼得”,高效伴隨而生的可能是精確度的下降。如果結合不當,會有導致基因突變的風險,那么很可能《異形》真實版就要上映了。

      二是可治愈病癥的局限性問題,它是否能真正應用于人體還有待考量,畢竟這會涉及到一系列倫理問題。目前,可行性比較大的應用仍然處于基礎研究層面,要上升到臨床可能還需要一定的時間。如果要展望一下,比較可能的應用方式應該集中在植物育種上。

      不過,簡單高效的CRISPR/Cas 9已經算得上是基因編輯里的新星了,別的先不講,在基礎研究上已經能夠為科研人員節省不少時間和經費;而且這一技術用得好,基因編輯的未來也不可小覷。

      專利,技術之外的主要矛盾

      CRISPR這一技術在2012年由Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在《科學》雜志上發表,并于2015年獲得了有著“豪華版諾貝爾獎”的生命科學突破獎(Breakthrough Prize in Life Sciences)。

      Jennifer Doudna創立了Caribou Biosciences ,并在2014年將CRISPR知識產權授權給了Intellia Therapeutics。

      國外比較知名的另外兩家基因編輯公司包括Editas Medicine和CRISPR Therapeutics,他們和CRISPR/Cas 9技術也有著千絲萬縷的聯系:

      Editas Medicine

      由張鋒和Jennifer Doudna于2013年11月創立,2016年1月4日遞交了在納斯達克掛牌上市申請。在2014年,美國專利局授予了張鋒第一個基因編輯技術專利。然而,前面我們已經提到,創始人之一的Jennifer Doudna將CRISPR知識產權授權給了Intellia Therapeutics……

      (順帶八卦一下,Jennifer Doudna表示,她與Editas Medicine不再有任何牽連,也拒絕回答更多與專利有關的問題。)

      CRISPR Therapeutics

      由Emmanuelle Charpentier創立于2014年4月,也從創始人手中獲得了CRISPR的授權。2015年12月,CRISPR Therapeutics與拜耳達成合作伙伴協議,后者投資3億美元進行藥物研發。

      基因編輯公司要上市了,然而這筆糊涂帳還沒算清

      從左到右分別為Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier和張鋒

      wcbiotechclub

      也就是說,專利所有者和科學突破獎的獲得者是在不同的人手中,這筆糊涂帳很有可能會讓這三家公司陷入復雜的糾紛當中。不過無論如何,科學是屬于全世界的,CRISPR本身并不可以申請專利,這一點在broadinstitute上也被反復提及。

      除了技術上需要攻克的難點外,涉及知識產權的糾紛,也將會是一臺超級大戲。但不管怎樣,專注CRISPR的生物公司計劃上市,這本身就預示著基因編輯的未來。

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