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美國科學家已在使用基因編輯修復細胞中可導致色素性視網膜變性的基因突變，這種遺傳性疾病會導致視網膜退化，并在十年內導致完全失明。事實上，這種疾病是導致世界各地年輕人失明的主要原因之一。
研究人員使用CRISPR技術修復受影響的細胞，這標志著有史以來第一次，科學家替換了來自患者自身組織的干細胞中與感官疾病相關的缺陷基因。
這一研究的結果發表在Scientific Reports，論文詳細介紹了研究人員如何從視網膜色素變性患者的皮膚中提取樣本。然后使用皮膚樣本，研究人員在實驗室中創造出了干細胞用作基因編輯的基礎。CRISPR技術讓科學家可以剪切并替換生物體DNA中單獨的基因，高效地改寫遺傳密碼。
在本案例中，研究人員使用CRISPR技術修復了來自患者的干細胞（仍然包含導致色素性視網膜變性的突變）中的基因缺陷。
因為目前CRISPR技術還不被允許應用于人類，所以本次研究也就只能到此為止了；但這里所取得成就表明，未來有望將基因編輯應用于人類。
據研究人員介紹，如果將修復后的干細胞轉化成健康的視網膜細胞，就可以將它們移植回患者身體。沒有了基因突變，健康的細胞就能讓患者重見光明。
“我們的目標是開發一種個性化的眼部疾病治療方法，”美國哥倫比亞大學醫學中心眼科專家Stephen Tsang說，“我們還有一段路要走，但我們相信CRISPR的第一次治療應用就是治療眼病。這里我們已經證明了開始的步驟是可行的。”
和傳統的器官移植不同，因為修復細胞來自患者自己的身體組織，研究人員相信患者的身體不會出現免疫系統的排異反應，會很容易接收經過基因編輯的細胞。這就意味著沒有必要再使用抑制器官排異反應的藥物了。
研究人員說視覺科學最有可能是CRISPR技術臨床應用的第一候選者。相較于身體其它部位，眼部的手術更加簡單，術后的檢測也更為容易。
“視網膜疾病是干細胞手術的一個完美模型，因為我們有先進的手術技術，可以將細胞準確植入到有需要的地方。”來自愛荷華大學的團隊成員Vinit Mahajan說。
由于基因編輯應用于人類還存在安全和道德上的問題，我們還不清楚什么時候我們才能應用CRISPR來治療失明。但參與研究的科學家相信他們的概念驗證表明了這一技術的顯著潛力，我們應該走這條路。
Tsang說：“在我們治療病人之前，還有很多工作要做。我們要確保我們只修改了特定的單一突變，沒有在基因組中作出其他修改。”
via sciencealert
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