0
諾華的癌癥治療在2017年8月30日創造了歷史，擁有了美國第一個被批準的CAR-T創新療法。
這一突破宣告著定制治療時代的來臨：我們可以通過控制患者的細胞和對它們進行編程來對抗疾病。在CAR-T療法Kymriah被批準用于某些兒童和青年白血病患者整整一年的時間之后，諾華腫瘤科主管Liz Barrett談了談經驗教訓和治療行業目前面臨的挑戰。
諾華公司腫瘤科首席執行官Liz Barrett
為了簡明扼要，雷鋒網在不改變原意的基礎上進行編譯和整理。
注：諾華制藥（Novartis AG）前身最早可追溯到250多年前的化學品公司嘉基，汽巴和山德士，并于1996年由汽巴-嘉基和山德士合并而成，現已成為世界三大制藥公司之一，旗下擁有諾華制藥，愛爾康（眼科保健）和山德士（非專利藥）三大業務。
CAR-T：全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。是一個出現了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。
最初的批準只是針對患有晚期急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和青年，隨后是大量患有彌漫性巨型B細胞淋巴瘤（DLBCL）的患者。你們治療了多少人？
就兒童和青年來說，我們已經治療了大約100名患者，大約有300名患者是屬于復發性和難治性的患者群體，這在我們的想象之中。對于DLBCL，在美國有大約6500名患者，我們稱之為三線（晚期）患者或者更晚。
DLBCL的需求比我們預期的要好一點，但尚處早期。數目并不多。這對病人和諾華來說是一件好事嗎？
記住CAR-T的發展方向是很重要的。你之所以從晚期治療領域開始，是因為那里有大量未滿足的醫療需求。而我們計劃在早期治療領域進行臨床研究，是因為那里患者群體要大得多。你越早治療病人，每個人能得到的結果就更好。而且我們完全相信這會給諾華帶來經濟利益。
當你們治療大量病人時，定制模式會起作用嗎？
逐個治療模式會繼續下去，但我們也希望創新生產環境。雖然你看現在很多環節都是手動的，但我們也在內部商討如何進行創新。
那保險公司賠付是不是很困難？
我們還沒有看到任何問題。我們使用的是基于指標的定價，對于兒童和青年人來說是475000美元。坦率地說，它比預期價格的要低很多。對我們來說，對初步治療收費是一種負責任的表現。隨后，當我們推出DLBCL時，我們的定價為373000美元。
兒童白血病患者的退款保證是如何進行的？
如果我們在30天內看不到完全性反應，他們也就不會支付治療費用。幾乎沒有案例是不起作用的，反應度非常高，高達90%左右。
很多媒體都在說巨型淋巴瘤細胞的生產問題。到底發生了什么？
我們擁有一個誤差范圍。我們生產了100%存活的病人細胞送到工廠。在DLBCL指標里規定：要求80%的細胞在生產過程結束時是要存活的。這甚至比我們在臨床研究中看到的還要嚴格，那里可是有很多70多歲的病人。如果在制造過程結束時，沒有80%的細胞存活，那就“不合格”。雖然我們仍然可以為病人提供服務，但我們就不會收費了。到目前為止，我們沒有看到接受“不合格”治療的病人反應會有所差別。我們正在與FDA合作，看看他們對何種水平的活細胞滿意。雷鋒網雷鋒網
【封面圖片來源：網站名彭博社，所有者：Michelle Cortez】
雷峰網原創文章，未經授權禁止轉載。詳情見轉載須知。
